Lần đầu tiên trong một thử nghiệm lâm sàng lớn,cho biết một loại thuốc dã có thể làm giảm các mảng
trong não của bệnh nhân và làm chậm sự tiến triển bệnh của bệnh nhân mất trí nhớ - đây thực sự là một tin vui cho những người bệnh Alzheimer.
Loài thuốc này sau đó
đã được đưa vào thử nghiệm rộng rãi hơn để kiểm tra chính xác hiệu quả của
chúng, sau đó tại hội nghị quốc tế về bệnh Alzheimer ở Chicago đã chính thức tuyên bố
đây là loại thuốc đầu tiên có thể ức chế được các triệu chứng bệnh Alzheimer.
Tiến sĩ Reisa Sperling, giám đốc Trung tâm Nghiên cứu và Điều
trị Bệnh Alzheimer tại Bệnh viện Brigham và Phụ nữ ở Boston, cho biết: “ thử
nghiệm này cho thấy chúng có thể làm thay đổi nhận thức, tuy chưa thể kết
luận chính xác hiệu quả của chúng
có kéo dài bao lâu. Tuy nhiên đây
cũng là một tin rất tốt lành.
Ngoài một vài loại thuốc có thể làm chậm sự suy giảm trí nhớ trong một vài tháng, và không có hiệu quả
trong việc điều trị bệnh Alzheimer, mang
tới tin vui cho khaorng 44 triệu người
trên toàn thế giới, trong đó có 5,5 triệu
người Mỹ . ( và được ước tính rằng sẽ tăng gấp 3 lần vào năm 2050.)
Cuộc thử nghiệm liên quan đến 856 bệnh nhân đến từ Hoa Kỳ,
Châu Âu và Nhật Bản với các triệu chứng sớm của sự suy giảm nhận thức. Bác sĩ
Lynn Kramer, giám đốc y khoa của Eisai, một công ty có trụ sở tại Nhật Bản, cho
biết họ bị chẩn đoán suy giảm nhận thức nhẹ hoặc chứng mất trí Alzheimer nhẹ,
và tất cả đều có sự tích lũy đáng kể protein amyloid, kết hợp thành mảng bám ở
những người bị bệnh.
Loại thuốc được nghiên cứu và phát triển có tên gọi là BAN2401,
và trụ sở nghiên cứu tại Cambridge, Mass.
 |
| Loại thuốc mới này làm chậm sự suy giảm nhận thức và giảm các mảng amyloid, thể hiện dưới bên phải trong một hiển vi ánh sáng màu của bệnh nhân Alzheimer. |
Nhiều loại thuốc khác đã quản lý để giảm mức độ amyloid
nhưng họ đã không giảm bớt sự suy giảm trí nhớ hoặc khó khăn nhận thức khác.
Trong một dữ liệu khác được trình bày cho biết khi tiêm liều cao nhất trong 5
liều thuốc mới – với 2 lần trên tuần mỗi lần 10mg mỗi kg trọng lượng của bệnh nhân, thử nghiệm
này cho kết quả khả quan, bệnh nhân có thể giảm mức amyloid và giảm chậm nhân
thức.
Trong số 161 bệnh nhân trong nhóm dùng liều cao nhất, 81%
cho thấy giảm đáng kể mức amyloid và “chuyển từ amyloid dương sang amyloid âm
tính”, tiến sĩ Kramer cho biết trong một cuộc phỏng vấn.,Có nghĩa là mức độ amyloid
của bệnh nhân giảm từ được coi là đủ cao để tương quan với chứng mất trí ở mức
dưới ngưỡng ngưỡng đó.
Và trên một loạt các bài kiểm tra nhận thức và chức năng đo
lường bộ nhớ và kỹ năng như lập kế hoạch và lý luận, hiệu suất của nhóm liều
cao giảm ở tốc độ chậm hơn 30% so với tỷ lệ suy giảm trong nhóm giả dược.
Tiến sĩ Samuel Gandy, phó giám đốc Trung tâm nghiên cứu bệnh
Alzheimer Mount Sinai, nói rằng để thuốc thực sự có hiệu quả, nó sẽ phải cho
phép bệnh nhân hoạt động lâu hơn một cách độc lập mà không cần người chăm sóc
giúp họ với các hoạt động cơ bản hàng ngày. Loại ứng dụng thực tế đó không được
phản ánh trong dữ liệu được trình bày hôm thứ Tư.
"Tôi sẽ không nói đây là một bước nhảy vọt lượng tử",
ông nói. “Đó là một chuyển động thuyết phục của kim. Nhưng không rõ là kim đã
di chuyển đủ xa để tạo ra sự khác biệt trong cuộc sống của người dân. ”
Tiến sĩ Kramer cho biết kết quả có ý nghĩa thống kê 18 tháng
sau khi bệnh nhân bắt đầu dùng thuốc, nhưng cải thiện bắt đầu được chú ý sau
khoảng sáu tháng. 253 bệnh nhân trong nhóm nhận liều cao thứ hai cũng có kết quả
amyloid và nhận thức theo sau một xu hướng tương tự.
Vào tháng 12 năm 2017, các công ty đã báo cáo rằng một phân
tích thống kê về thử nghiệm ở mốc 12 tháng dự đoán rằng thuốc sẽ không dẫn đến
suy giảm đáng kể về mặt thống kê chứng mất trí. Điều đó có nghĩa là thử nghiệm
không đáp ứng được chuẩn mực chính của nó, điều này đã khiến một số chuyên gia
và nhà đầu tư nói lên sự hoài nghi về thuốc. Kết quả 18 tháng đã phản ánh một số
hoài nghi, mặc dù Hiệp hội Alzheimer đã ban hành một tuyên bố thể hiện sự thận
trọng và nói rằng kết quả là "không đủ lớn để chứng minh hiệu quả nhận thức."
Các kết quả đến từ một thử nghiệm Giai đoạn 2, đo lường sự
an toàn và hiệu quả của một loại thuốc, nhưng thường được coi là một bước trung
gian cho các thử nghiệm giai đoạn 3 lớn hơn và rộng hơn. Các loại thuốc khác đã
thể hiện lời hứa trong giai đoạn 2, chỉ thất vọng trong giai đoạn 3.
Trong thử nghiệm này, bệnh nhân được phân ngẫu nhiên thành
sáu nhóm, với 247 bệnh nhân được tiêm giả dược trong khi năm nhóm khác nhận được
liều lượng khác nhau của thuốc.
Một khía cạnh khác thường của thử nghiệm đã đặt ra câu hỏi cho
một số chuyên gia. Eisai và Biogen đã sử dụng một đánh giá nhận thức mà họ nghĩ
ra. Được gọi là Điểm tổng hợp bệnh của bệnh Alzheimer (Adcoms), nó dựa trên các
yếu tố từ ba xét nghiệm nhận thức khác được thiết lập nhiều hơn.
